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Titel Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with two copies of SMN2 at risk for spinal muscular atrophy type 1: the Phase III SPR1NT trial / by Kevin A. Strauss, Michelle A. Farrar, Francesco Muntoni, Kayoko Saito, Jerry R. Mendell, Laurent Servais, Hugh J. McMillan, Richard S. Finkel, Kathryn J. Swoboda, Jennifer M. Kwon, Craig M. Zaidman, Claudia A. Chiriboga, Susan T. Iannaccone, Jena M. Krueger, Julie A. Parsons, Perry B. Shieh, Sarah Kavanagh, Sitra Tauscher-Wisniewski, Bryan E. McGill, Thomas A. Macek
Person(en) Strauss, Kevin A. (Verfasser)
Farrar, Michelle A. (Verfasser)
Muntoni, Francesco (Verfasser)
Saito, Kayoko (Verfasser)
Mendell, Jerry R. (Verfasser)
Servais, Laurent (Verfasser)
McMillan, Hugh J. (Verfasser)
Finkel, Richard S. (Verfasser)
Swoboda, Kathryn J. (Verfasser)
Kwon, Jennifer M. (Verfasser)
Zaidman, Craig M. (Verfasser)
Chiriboga, Claudia A. (Verfasser)
Iannaccone, Susan T. (Verfasser)
Krueger, Jena M. (Verfasser)
Parsons, Julie A. (Verfasser)
Shieh, Perry B. (Verfasser)
Kavanagh, Sarah (Verfasser)
Tauscher-Wisniewski, Sitra (Verfasser)
McGill, Bryan E. (Verfasser)
Macek, Thomas A. (Verfasser)
Organisation(en) SpringerLink (Online service) (Sonstige)
Umfang/Format Online-Ressource : online resource.
Persistent Identifier URN: urn:nbn:de:101:1-2022100322555302356753
DOI: 10.1038/s41591-022-01866-4
URL https://doi.org/10.1038/s41591-022-01866-4 (Open Access)
Zeitliche Einordnung Erscheinungsdatum: 2022
DDC-Notation 618.92 (maschinell ermittelte DDC-Kurznotation)
Sprache(n) Englisch (eng)
Beziehungen Enthalten in: Nature medicine (Bd. 28, 17.6.2022, Nr. 7, date:7.2022: 1381-1389)
Sachgruppe(n) 610 Medizin, Gesundheit

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