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Titel Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with three copies of SMN2 at risk for spinal muscular atrophy: the Phase III SPR1NT trial / by Kevin A. Strauss, Michelle A. Farrar, Francesco Muntoni, Kayoko Saito, Jerry R. Mendell, Laurent Servais, Hugh J. McMillan, Richard S. Finkel, Kathryn J. Swoboda, Jennifer M. Kwon, Craig M. Zaidman, Claudia A. Chiriboga, Susan T. Iannaccone, Jena M. Krueger, Julie A. Parsons, Perry B. Shieh, Sarah Kavanagh, Melissa Wigderson, Sitra Tauscher-Wisniewski, Bryan E. McGill, Thomas A. Macek
Person(en) Strauss, Kevin A. (Verfasser)
Farrar, Michelle A. (Verfasser)
Muntoni, Francesco (Verfasser)
Saito, Kayoko (Verfasser)
Mendell, Jerry R. (Verfasser)
Servais, Laurent (Verfasser)
McMillan, Hugh J. (Verfasser)
Finkel, Richard S. (Verfasser)
Swoboda, Kathryn J. (Verfasser)
Kwon, Jennifer M. (Verfasser)
Zaidman, Craig M. (Verfasser)
Chiriboga, Claudia A. (Verfasser)
Iannaccone, Susan T. (Verfasser)
Krueger, Jena M. (Verfasser)
Parsons, Julie A. (Verfasser)
Shieh, Perry B. (Verfasser)
Kavanagh, Sarah (Verfasser)
Wigderson, Melissa (Verfasser)
Tauscher-Wisniewski, Sitra (Verfasser)
McGill, Bryan E. (Verfasser)
Macek, Thomas A. (Verfasser)
Organisation(en) SpringerLink (Online service) (Sonstige)
Umfang/Format Online-Ressource : online resource.
Persistent Identifier URN: urn:nbn:de:101:1-2022100322560146171256
DOI: 10.1038/s41591-022-01867-3
URL https://doi.org/10.1038/s41591-022-01867-3 (Open Access)
Zeitliche Einordnung Erscheinungsdatum: 2022
DDC-Notation 618.92 (maschinell ermittelte DDC-Kurznotation)
Sprache(n) Englisch (eng)
Beziehungen Enthalten in: Nature medicine (Bd. 28, 17.6.2022, Nr. 7, date:7.2022: 1390-1397)
Sachgruppe(n) 610 Medizin, Gesundheit

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